Ученые открыли способ лечения наследственных заболеваний
Ученые впервые сумели полностью устранить генетическое заболевание с помощью стволовых клеток и комбинации методов генной терапии в пробирочных экспериментах с клетками больных людей.
Ученые впервые сумели полностью устранить генетическое заболевание с помощью стволовых клеток и комбинации методов генной терапии в пробирочных экспериментах с клетками больных людей.
Авторы исследования намерены как можно скорее довести инновацию до клинического применения.
Свою работу ученые из Испании и Италии посвятили борьбе с анемией Фанкони - тяжелым наследственным заболеванием крови, которое сопровождается снижением способности организма противостоять инфекциям и снабжать клетки кислородом.
Заболевание вызывается мутациями в одном из 13 генов анемии Фанкони, часто приводит к отказу в работе костного мозга, лейкемии и другим формам раковых заболеваний. При этом даже после пересадки костного мозга у пациентов остается высокий риск развития рака и других серьезных сбоев в работе организма.
"Считается, что такие генетические нарушения можно скорректировать генными методами в клетках, полученных от пациента, затем превратить их в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, которые в свою очередь можно ввести в больной организм и превратить в клетки той ткани организма, где проявляется генетическое нарушение, устранив тем самым заболевание", - сказал ведущий автор исследования, профессор Хуан Карлос Исписуа Белмонте из Центра регенеративной медицины в Барселоне, слова которого приводит пресс служба Института биологических исследований имени Солка, США.
Этот подход уже был испытан в экспериментах на мышах, однако возможность его применения для лечения заболеваний человеческого организма до последнего времени оставалась недоказанной.
Исследователи в своей работе использовали клетки кожи и волос нескольких пациентов, страдающих от анемии Фанкони. Генетический аппарат этих клеток ученые исправили с помощью генных методов, основанных на введении в клетки безвредных вирусов, привносящих в инфицированную клетку и "правильную" копию того или иного поврежденного гена. После этого с помощью подобных вирусных векторов ученые перевели исправленные клетки в состояние плюрипотентных стволовых клеток.
Сравнение полученных таким образом клеток показало, что они неотличимы не только от "искусственных" стволовых клеток, полученных из здоровых клеток человека, но и от эмбриональных стволовых клеток.
При этом ученым удалось показать, что полученные из больных клеток плюрипотентные клетки могут легко дифференцироваться и превращаться в гематопоэтические клетки-предшественницы для разных типов клеток крови, которые не могут вырабатываться в организме больных естественным путем из-за отказа в работе костного мозга.
Таким образом ученым удалось доказать возможность применения комбинации генных методов и стволовых клеток для лечения генетического заболевания, не поддающегося лечению с помощью обычных лекарств.
Вам нравится наш журнал?! Подписывайтесь на нас в Youtube!
Следить за обновлениями вы также можете в Instagram, Telegram, TikTok.
Будь в курсе всего самого важного вместе с MEN's LIFE!
Китайские медики продолжают поиски эффективного средства от коронавирусной инфекции. Им удалось подтвердить еще один потенциально успешный способ лечения. Противостоять COVID-19 поможет кровь уже переболевших пациентов.
Выяснилось, что лишний вес может препятствовать лечению онкологических болезней. Кроме того, лишний вес провоцирует развитие воспалительных процессов и негативно воздействует на сосуды
Штукатурка - це покриття стель і стін спеціальним розчином. Останнім результатом роботи на будівництві є штукатурка. Головна мета штукатурки – зробити поверхню міцною, гладкою для подальших робіт. Також вона захищає від впливу зовнішніх факторів (дощ, світло сонця, вітер тощо), зберігає тепло в будинку, а це знижує витрати у опалювальний сезон.
Получение паспорта Швеции привлекает тех, кто ценит равенство и возможности для самореализации. Привлекательность Швеции как места для жизни и работы обусловлена как экономическими перспективами, так и уровнем здравоохранения, образования и соцподдержки!
Влюбленность всегда появляется неожиданно, так же неожиданно она может и пропасть. Это случается подобно удару молнии — никогда неизвестно, куда она ударит
Штукатурка - це покриття стель і стін спеціальним розчином. Останнім результатом роботи на будівництві є штукатурка. Головна мета штукатурки – зробити поверхню міцною, гладкою для подальших робіт. Також вона захищає від впливу зовнішніх факторів (дощ, світло сонця, вітер тощо), зберігає тепло в будинку, а це знижує витрати у опалювальний сезон.
Получение паспорта Швеции привлекает тех, кто ценит равенство и возможности для самореализации. Привлекательность Швеции как места для жизни и работы обусловлена как экономическими перспективами, так и уровнем здравоохранения, образования и соцподдержки!
Влюбленность всегда появляется неожиданно, так же неожиданно она может и пропасть. Это случается подобно удару молнии — никогда неизвестно, куда она ударит