Ученые открыли способ лечения наследственных заболеваний

Ученые впервые сумели полностью устранить генетическое заболевание с помощью стволовых клеток и комбинации методов генной терапии в пробирочных экспериментах с клетками больных людей.
Ученые впервые сумели полностью устранить генетическое заболевание с помощью стволовых клеток и комбинации методов генной терапии в пробирочных экспериментах с клетками больных людей.

Авторы исследования намерены как можно скорее довести инновацию до клинического применения.

Свою работу ученые из Испании и Италии посвятили борьбе с анемией Фанкони - тяжелым наследственным заболеванием крови, которое сопровождается снижением способности организма противостоять инфекциям и снабжать клетки кислородом.

Заболевание вызывается мутациями в одном из 13 генов анемии Фанкони, часто приводит к отказу в работе костного мозга, лейкемии и другим формам раковых заболеваний. При этом даже после пересадки костного мозга у пациентов остается высокий риск развития рака и других серьезных сбоев в работе организма.

"Считается, что такие генетические нарушения можно скорректировать генными методами в клетках, полученных от пациента, затем превратить их в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, которые в свою очередь можно ввести в больной организм и превратить в клетки той ткани организма, где проявляется генетическое нарушение, устранив тем самым заболевание", - сказал ведущий автор исследования, профессор Хуан Карлос Исписуа Белмонте из Центра регенеративной медицины в Барселоне, слова которого приводит пресс служба Института биологических исследований имени Солка, США.

Этот подход уже был испытан в экспериментах на мышах, однако возможность его применения для лечения заболеваний человеческого организма до последнего времени оставалась недоказанной.

Исследователи в своей работе использовали клетки кожи и волос нескольких пациентов, страдающих от анемии Фанкони. Генетический аппарат этих клеток ученые исправили с помощью генных методов, основанных на введении в клетки безвредных вирусов, привносящих в инфицированную клетку и "правильную" копию того или иного поврежденного гена. После этого с помощью подобных вирусных векторов ученые перевели исправленные клетки в состояние плюрипотентных стволовых клеток.

Сравнение полученных таким образом клеток показало, что они неотличимы не только от "искусственных" стволовых клеток, полученных из здоровых клеток человека, но и от эмбриональных стволовых клеток.

При этом ученым удалось показать, что полученные из больных клеток плюрипотентные клетки могут легко дифференцироваться и превращаться в гематопоэтические клетки-предшественницы для разных типов клеток крови, которые не могут вырабатываться в организме больных естественным путем из-за отказа в работе костного мозга.

Таким образом ученым удалось доказать возможность применения комбинации генных методов и стволовых клеток для лечения генетического заболевания, не поддающегося лечению с помощью обычных лекарств.
Вам нравится наш журнал?! Подписывайтесь на нас в Яндекс.Дзен! Следить за обновлениями вы также можете в Instagram, Telegram, TikTok и Youtube-канале.
Будь в курсе всего самого важного вместе с MEN's LIFE!





ЕЩЕ ПО ТЕМЕ

Открыт новый способ лечения коронавируса

Китайские медики продолжают поиски эффективного средства от коронавирусной инфекции. Им удалось подтвердить еще один потенциально успешный способ лечения.  Противостоять COVID-19 поможет кровь уже переболевших пациентов.

Ученые: ожирение препятствует лечению раковых заболеваний

Выяснилось, что лишний вес может препятствовать лечению онкологических болезней. Кроме того, лишний вес провоцирует развитие воспалительных процессов и негативно воздействует на сосуды

Ученые открыли еще один способ увеличения продолжительности жизни

По их мнению, риск преждевременной кончины можно существенно снизить, если поэтапно перейти на здоровое питание

01/06/2009 Nature

НОВОЕ В ЖУРНАЛЕ

Какой рацион облегчит состояние при астме
Семь фильмов, которые вскоре выйдут онлайн
Ученые разработали альтернативу маскам
Можно ли заразиться коронавирусом через упаковку
Антиоксиданты: в каких продуктах искать?
Вдохновляющие истории успешных людей
Найдено вещество, которое подрывает иммунитет