Генная терапия помогла пациентам с редким наследственным иммунодефицитом
Генная терапия тяжелого комбинированного иммунодефицита (ТКИД), вызванного недостаточностью фермента аденозиндеаминазы, эффективна и не сопровождается серьезными долговременными побочными эффектами.
Генная терапия тяжелого комбинированного иммунодефицита (ТКИД), вызванного недостаточностью фермента аденозиндеаминазы, эффективна и не сопровождается серьезными долговременными побочными эффектами. К такому выводу пришла международная команда ученых по результатам наблюдений за пациентами, продолжавшихся в среднем в течение четырех лет.
ТКИД, вызванный дефицитом аденозиндеаминазы, - это тяжелое наследственное заболевание, связанное с дефектом гена, кодирующего фермент. В результате у пациентов развивается нарушение метаболизма пуринов, а также дефицит клеточного и гуморального иммунитета. Таким образом, больные оказываются беззащитными против инфекций.
Для лечения этого заболевания применяется трансплантация костного мозга, а также гормонзаместительная терапия. Генная терапия предусматривает введение недостающего гена с кроветворные стволовые клетки, полученные из костного мозга пациента. В дальнейшем эти клетки вводятся обратно пациенту.
В испытаниях, проведенных учеными под руководством Марии-Грации Ронкароло (Maria-Grazia Roncarolo), было задействовано десять детей в возрасте от семи месяцев до пяти лет. Все они плохо отвечали на традиционные методы лечения.
Спустя 1,8-8 лет после проведения генной терапии восемь из десяти детей смогли отказаться от гормонзаместительной терапии. В настоящее время у пятерых пациентов в крови сохраняется нормальный уровень Т-лейкоцитов, а у четверых – нормальная концентрация В-лейкоцитов, сообщили исследователи. Также у большинства детей, получавших генную терапию, отмечается ускорение психомоторного развития.
«Благодаря эффективной защите от инфекций и улучшению физического развития пациенты могут вести нормальный образ жизни», - заявили исследователи.
Что касается побочных эффектов лечения, то у нескольких пациентов отмечалась нейтропения (снижение содержания в крови нейтрофилов) и гипертензия. При этом не было зарегистрировано ни одного случая лейкоза. Ранее это тяжелое осложнение генной терапии было зафиксировано у четверти пациентов с другой разновидностью заболевания - X-сцепленной формой ТКИД. Подробный отчет о результатах исследования был опубликован в New England Journal of Medicine.
Вам нравится наш журнал?! Подписывайтесь на нас в Youtube!
Следить за обновлениями вы также можете в Instagram, Telegram, TikTok.
Будь в курсе всего самого важного вместе с MEN's LIFE!
Сэр Алекс Фергюсон однажды сказал: «У нас было несколько великих игроков в этом клубе за мои 20 лет работы, но он — лучший». Сеск Фабрегас говорил: «Для меня, он — исключительный игрок». А Робби Риан Миллвалла произнес: «Я никогда не играл против подобного игрока в моей жизни». Этих слов заслуживает лучший бомбардир сборной Португалии и «Ювентуса», настоящая звезда футбола – Криштиану Роналду.
По заверениям ученых определять интеллект генетикой неправильно. Он развивается или не развивается, исходя их повседневных привычек и окружения человека.
Запор у кота — це порушення функціонування травної системи, яке проявляється ускладненою чи взагалі відсутньою дефекацією. Тривале затримання калу може призвести до ущільнення мас у товстій кишці, сильного зневоднення та інтоксикації, тому власникам потрібно стежити за цим. Якщо в домашнього улюбленця понад 48 годин не було дефекації, це сигнал оцінити стан тварини та виявити причини запору на прийомі у ветеринара.
Чем старше возраст мужчины, тем сильнее возрастает вероятность родить ребенка, который будет испытывать проблемы с успеваемостью и психические заболевания, такие, как шизофрения и аутизм
Результаты исследования корейских ученых еще раз доказывают тот факт, что регулярное употребление кофе приносит не вред, а пользу сердечно-сосудистой системе организма человека
С возрастом человеческий организм подвергается различным старческим изменениям. Многие из них связаны с нарушениями пищеварительных функций. Ученые утверждают: остановить этот процесс поможет правильный рацион. Лучшей диетой против старения они называют средиземноморскую.
Как оказалось, характерные особенности сновидений человека напрямую зависят от его уровня умственного развития. Проведенный специалистами эксперимент показал, что сны обладателей высокого коэффициента интеллекта имеют некоторые общие черты.
НБУ вперше затвердив перелік системно важливих фінансових компаній. «ШвидкоГроші» включено до списку: критерії, посилений нагляд, значення для клієнтів і ринку.
Запор у кота — це порушення функціонування травної системи, яке проявляється ускладненою чи взагалі відсутньою дефекацією. Тривале затримання калу може призвести до ущільнення мас у товстій кишці, сильного зневоднення та інтоксикації, тому власникам потрібно стежити за цим. Якщо в домашнього улюбленця понад 48 годин не було дефекації, це сигнал оцінити стан тварини та виявити причини запору на прийомі у ветеринара.
Чем старше возраст мужчины, тем сильнее возрастает вероятность родить ребенка, который будет испытывать проблемы с успеваемостью и психические заболевания, такие, как шизофрения и аутизм
Результаты исследования корейских ученых еще раз доказывают тот факт, что регулярное употребление кофе приносит не вред, а пользу сердечно-сосудистой системе организма человека
С возрастом человеческий организм подвергается различным старческим изменениям. Многие из них связаны с нарушениями пищеварительных функций. Ученые утверждают: остановить этот процесс поможет правильный рацион. Лучшей диетой против старения они называют средиземноморскую.
Как оказалось, характерные особенности сновидений человека напрямую зависят от его уровня умственного развития. Проведенный специалистами эксперимент показал, что сны обладателей высокого коэффициента интеллекта имеют некоторые общие черты.
НБУ вперше затвердив перелік системно важливих фінансових компаній. «ШвидкоГроші» включено до списку: критерії, посилений нагляд, значення для клієнтів і ринку.
