Генная терапия помогла пациентам с редким наследственным иммунодефицитом
Генная терапия тяжелого комбинированного иммунодефицита (ТКИД), вызванного недостаточностью фермента аденозиндеаминазы, эффективна и не сопровождается серьезными долговременными побочными эффектами.
Генная терапия тяжелого комбинированного иммунодефицита (ТКИД), вызванного недостаточностью фермента аденозиндеаминазы, эффективна и не сопровождается серьезными долговременными побочными эффектами. К такому выводу пришла международная команда ученых по результатам наблюдений за пациентами, продолжавшихся в среднем в течение четырех лет.
ТКИД, вызванный дефицитом аденозиндеаминазы, - это тяжелое наследственное заболевание, связанное с дефектом гена, кодирующего фермент. В результате у пациентов развивается нарушение метаболизма пуринов, а также дефицит клеточного и гуморального иммунитета. Таким образом, больные оказываются беззащитными против инфекций.
Для лечения этого заболевания применяется трансплантация костного мозга, а также гормонзаместительная терапия. Генная терапия предусматривает введение недостающего гена с кроветворные стволовые клетки, полученные из костного мозга пациента. В дальнейшем эти клетки вводятся обратно пациенту.
В испытаниях, проведенных учеными под руководством Марии-Грации Ронкароло (Maria-Grazia Roncarolo), было задействовано десять детей в возрасте от семи месяцев до пяти лет. Все они плохо отвечали на традиционные методы лечения.
Спустя 1,8-8 лет после проведения генной терапии восемь из десяти детей смогли отказаться от гормонзаместительной терапии. В настоящее время у пятерых пациентов в крови сохраняется нормальный уровень Т-лейкоцитов, а у четверых – нормальная концентрация В-лейкоцитов, сообщили исследователи. Также у большинства детей, получавших генную терапию, отмечается ускорение психомоторного развития.
«Благодаря эффективной защите от инфекций и улучшению физического развития пациенты могут вести нормальный образ жизни», - заявили исследователи.
Что касается побочных эффектов лечения, то у нескольких пациентов отмечалась нейтропения (снижение содержания в крови нейтрофилов) и гипертензия. При этом не было зарегистрировано ни одного случая лейкоза. Ранее это тяжелое осложнение генной терапии было зафиксировано у четверти пациентов с другой разновидностью заболевания - X-сцепленной формой ТКИД. Подробный отчет о результатах исследования был опубликован в New England Journal of Medicine.
Вам нравится наш журнал?! Подписывайтесь на нас в Youtube!
Следить за обновлениями вы также можете в Instagram, Telegram, TikTok.
Будь в курсе всего самого важного вместе с MEN's LIFE!
Сэр Алекс Фергюсон однажды сказал: «У нас было несколько великих игроков в этом клубе за мои 20 лет работы, но он — лучший». Сеск Фабрегас говорил: «Для меня, он — исключительный игрок». А Робби Риан Миллвалла произнес: «Я никогда не играл против подобного игрока в моей жизни». Этих слов заслуживает лучший бомбардир сборной Португалии и «Ювентуса», настоящая звезда футбола – Криштиану Роналду.
По заверениям ученых определять интеллект генетикой неправильно. Он развивается или не развивается, исходя их повседневных привычек и окружения человека.
Предлагаем тебе 10 советов, как стать умнее. И вместе с тем улучшить свое здоровье, психологическое состояние, а также сделать свою жизнь более интересной
Любой коллектив основывается на общении: чтобы слаженно и продуктивно работать, надо уметь говорить, слушать и договариваться. И каждому человеку присущ тот или иной стиль общения. Рассмотрим их и выясним, как найти общий язык со всеми
Ученые предполагают, что мужчинам необходимо пить больше кофе. Оказывается, есть вероятность того, что этот ароматный напиток может стать отличной профилактикой рака простаты.
Ученые рассекретили ошеломляющие результаты своих исследований. Они рассказали, какая популярная добавка к чаю успешно борется с образованием холестериновых бляшек.
Миллионы людей во всем мире занимаются спортом и ограничивают себя в самых любимых продуктах, лишь бы только похудеть. Но ученые из Японии нашли более приятный и гуманный способ сбросить лишний вес.
Предлагаем тебе 10 советов, как стать умнее. И вместе с тем улучшить свое здоровье, психологическое состояние, а также сделать свою жизнь более интересной
Любой коллектив основывается на общении: чтобы слаженно и продуктивно работать, надо уметь говорить, слушать и договариваться. И каждому человеку присущ тот или иной стиль общения. Рассмотрим их и выясним, как найти общий язык со всеми
Ученые предполагают, что мужчинам необходимо пить больше кофе. Оказывается, есть вероятность того, что этот ароматный напиток может стать отличной профилактикой рака простаты.
Ученые рассекретили ошеломляющие результаты своих исследований. Они рассказали, какая популярная добавка к чаю успешно борется с образованием холестериновых бляшек.
Миллионы людей во всем мире занимаются спортом и ограничивают себя в самых любимых продуктах, лишь бы только похудеть. Но ученые из Японии нашли более приятный и гуманный способ сбросить лишний вес.
