Генная терапия помогла пациентам с редким наследственным иммунодефицитом
Генная терапия тяжелого комбинированного иммунодефицита (ТКИД), вызванного недостаточностью фермента аденозиндеаминазы, эффективна и не сопровождается серьезными долговременными побочными эффектами.
Генная терапия тяжелого комбинированного иммунодефицита (ТКИД), вызванного недостаточностью фермента аденозиндеаминазы, эффективна и не сопровождается серьезными долговременными побочными эффектами. К такому выводу пришла международная команда ученых по результатам наблюдений за пациентами, продолжавшихся в среднем в течение четырех лет.
ТКИД, вызванный дефицитом аденозиндеаминазы, - это тяжелое наследственное заболевание, связанное с дефектом гена, кодирующего фермент. В результате у пациентов развивается нарушение метаболизма пуринов, а также дефицит клеточного и гуморального иммунитета. Таким образом, больные оказываются беззащитными против инфекций.
Для лечения этого заболевания применяется трансплантация костного мозга, а также гормонзаместительная терапия. Генная терапия предусматривает введение недостающего гена с кроветворные стволовые клетки, полученные из костного мозга пациента. В дальнейшем эти клетки вводятся обратно пациенту.
В испытаниях, проведенных учеными под руководством Марии-Грации Ронкароло (Maria-Grazia Roncarolo), было задействовано десять детей в возрасте от семи месяцев до пяти лет. Все они плохо отвечали на традиционные методы лечения.
Спустя 1,8-8 лет после проведения генной терапии восемь из десяти детей смогли отказаться от гормонзаместительной терапии. В настоящее время у пятерых пациентов в крови сохраняется нормальный уровень Т-лейкоцитов, а у четверых – нормальная концентрация В-лейкоцитов, сообщили исследователи. Также у большинства детей, получавших генную терапию, отмечается ускорение психомоторного развития.
«Благодаря эффективной защите от инфекций и улучшению физического развития пациенты могут вести нормальный образ жизни», - заявили исследователи.
Что касается побочных эффектов лечения, то у нескольких пациентов отмечалась нейтропения (снижение содержания в крови нейтрофилов) и гипертензия. При этом не было зарегистрировано ни одного случая лейкоза. Ранее это тяжелое осложнение генной терапии было зафиксировано у четверти пациентов с другой разновидностью заболевания - X-сцепленной формой ТКИД. Подробный отчет о результатах исследования был опубликован в New England Journal of Medicine.
Вам нравится наш журнал?! Подписывайтесь на нас в Youtube!
Следить за обновлениями вы также можете в Instagram, Telegram, TikTok.
Будь в курсе всего самого важного вместе с MEN's LIFE!
Сэр Алекс Фергюсон однажды сказал: «У нас было несколько великих игроков в этом клубе за мои 20 лет работы, но он — лучший». Сеск Фабрегас говорил: «Для меня, он — исключительный игрок». А Робби Риан Миллвалла произнес: «Я никогда не играл против подобного игрока в моей жизни». Этих слов заслуживает лучший бомбардир сборной Португалии и «Ювентуса», настоящая звезда футбола – Криштиану Роналду.
По заверениям ученых определять интеллект генетикой неправильно. Он развивается или не развивается, исходя их повседневных привычек и окружения человека.
Чари і ніжність, що зустрічаються в природі, втілюються в чудових подарункових кошиках від Суперфловерс. Кожен кошик - це унікальне поєднання елегантних кольорів та вишуканих солодощів, створене з турботою та увагою до деталей. Уявіть собі чудовий букет свіжих квітів, оповитий ароматами літнього саду, доповнений ніжними шоколадними трюфелями, вишуканими цукерками та апетитними фруктами. Цей зразок вишуканості та достатку стане ідеальним подарунком для особливої людини у вашому житті.
Штукатурка - це покриття стель і стін спеціальним розчином. Останнім результатом роботи на будівництві є штукатурка. Головна мета штукатурки – зробити поверхню міцною, гладкою для подальших робіт. Також вона захищає від впливу зовнішніх факторів (дощ, світло сонця, вітер тощо), зберігає тепло в будинку, а це знижує витрати у опалювальний сезон.
Получение паспорта Швеции привлекает тех, кто ценит равенство и возможности для самореализации. Привлекательность Швеции как места для жизни и работы обусловлена как экономическими перспективами, так и уровнем здравоохранения, образования и соцподдержки!
Чари і ніжність, що зустрічаються в природі, втілюються в чудових подарункових кошиках від Суперфловерс. Кожен кошик - це унікальне поєднання елегантних кольорів та вишуканих солодощів, створене з турботою та увагою до деталей. Уявіть собі чудовий букет свіжих квітів, оповитий ароматами літнього саду, доповнений ніжними шоколадними трюфелями, вишуканими цукерками та апетитними фруктами. Цей зразок вишуканості та достатку стане ідеальним подарунком для особливої людини у вашому житті.
Штукатурка - це покриття стель і стін спеціальним розчином. Останнім результатом роботи на будівництві є штукатурка. Головна мета штукатурки – зробити поверхню міцною, гладкою для подальших робіт. Також вона захищає від впливу зовнішніх факторів (дощ, світло сонця, вітер тощо), зберігає тепло в будинку, а це знижує витрати у опалювальний сезон.
Получение паспорта Швеции привлекает тех, кто ценит равенство и возможности для самореализации. Привлекательность Швеции как места для жизни и работы обусловлена как экономическими перспективами, так и уровнем здравоохранения, образования и соцподдержки!