Генная терапия помогла пациентам с редким наследственным иммунодефицитом
Генная терапия тяжелого комбинированного иммунодефицита (ТКИД), вызванного недостаточностью фермента аденозиндеаминазы, эффективна и не сопровождается серьезными долговременными побочными эффектами.
Генная терапия тяжелого комбинированного иммунодефицита (ТКИД), вызванного недостаточностью фермента аденозиндеаминазы, эффективна и не сопровождается серьезными долговременными побочными эффектами. К такому выводу пришла международная команда ученых по результатам наблюдений за пациентами, продолжавшихся в среднем в течение четырех лет.
ТКИД, вызванный дефицитом аденозиндеаминазы, - это тяжелое наследственное заболевание, связанное с дефектом гена, кодирующего фермент. В результате у пациентов развивается нарушение метаболизма пуринов, а также дефицит клеточного и гуморального иммунитета. Таким образом, больные оказываются беззащитными против инфекций.
Для лечения этого заболевания применяется трансплантация костного мозга, а также гормонзаместительная терапия. Генная терапия предусматривает введение недостающего гена с кроветворные стволовые клетки, полученные из костного мозга пациента. В дальнейшем эти клетки вводятся обратно пациенту.
В испытаниях, проведенных учеными под руководством Марии-Грации Ронкароло (Maria-Grazia Roncarolo), было задействовано десять детей в возрасте от семи месяцев до пяти лет. Все они плохо отвечали на традиционные методы лечения.
Спустя 1,8-8 лет после проведения генной терапии восемь из десяти детей смогли отказаться от гормонзаместительной терапии. В настоящее время у пятерых пациентов в крови сохраняется нормальный уровень Т-лейкоцитов, а у четверых – нормальная концентрация В-лейкоцитов, сообщили исследователи. Также у большинства детей, получавших генную терапию, отмечается ускорение психомоторного развития.
«Благодаря эффективной защите от инфекций и улучшению физического развития пациенты могут вести нормальный образ жизни», - заявили исследователи.
Что касается побочных эффектов лечения, то у нескольких пациентов отмечалась нейтропения (снижение содержания в крови нейтрофилов) и гипертензия. При этом не было зарегистрировано ни одного случая лейкоза. Ранее это тяжелое осложнение генной терапии было зафиксировано у четверти пациентов с другой разновидностью заболевания - X-сцепленной формой ТКИД. Подробный отчет о результатах исследования был опубликован в New England Journal of Medicine.
Вам нравится наш журнал?! Подписывайтесь на нас в Youtube!
Следить за обновлениями вы также можете в Instagram, Telegram, TikTok.
Будь в курсе всего самого важного вместе с MEN's LIFE!
Сэр Алекс Фергюсон однажды сказал: «У нас было несколько великих игроков в этом клубе за мои 20 лет работы, но он — лучший». Сеск Фабрегас говорил: «Для меня, он — исключительный игрок». А Робби Риан Миллвалла произнес: «Я никогда не играл против подобного игрока в моей жизни». Этих слов заслуживает лучший бомбардир сборной Португалии и «Ювентуса», настоящая звезда футбола – Криштиану Роналду.
По заверениям ученых определять интеллект генетикой неправильно. Он развивается или не развивается, исходя их повседневных привычек и окружения человека.
В современном мире человек не представляет своей жизни без телефона, забывая о самом главном – своем здоровье, которому этот гаджет способен нанести большой вред
Встраиваемая техника становится все более популярным выбором в Украине, и это не удивительно. Она придает вашей кухне единство стиля, экономит пространство и облегчает уборку. Давайте рассмотрим преимущества и нюансы использования встраиваемой техники для кухни, а также разберем, почему ее стоит рассматривать как инвестицию, почему стоит купить встраиваемую духовку, холодильник или другую технику.
Люди, которые периодически сдают кровь в малых дозах, полноценно оздоравливают организм. Они не только укрепляют свой иммунитет, но и страхуют себя от болезней сердечно-сосудистой системы
В современном мире человек не представляет своей жизни без телефона, забывая о самом главном – своем здоровье, которому этот гаджет способен нанести большой вред
Встраиваемая техника становится все более популярным выбором в Украине, и это не удивительно. Она придает вашей кухне единство стиля, экономит пространство и облегчает уборку. Давайте рассмотрим преимущества и нюансы использования встраиваемой техники для кухни, а также разберем, почему ее стоит рассматривать как инвестицию, почему стоит купить встраиваемую духовку, холодильник или другую технику.
Люди, которые периодически сдают кровь в малых дозах, полноценно оздоравливают организм. Они не только укрепляют свой иммунитет, но и страхуют себя от болезней сердечно-сосудистой системы